سيغنالي الفوركس فابريس المرض

تبرز نتائج برنامج أميكوس ثيرابيوتيكش بيانات برنامج فابري الجديد في ووردزيمبوسيوم 2017 التحليل الجديد للمرحلة الثالثة يبين التحليل الترابط بين خفض الركيزة المرضية في الكلى (غل-3) والإسهال المحسن في مرضى فابري الذين يعانون من طفرات قابلة للشفاء مع دراسة ميجالاستات الداعمة لتطبيق الأدوية الجديدة اليابانية ( J-ندا) يوضح ميغالاستات التعرض هو مماثل في الأفراد اليابانيين وغير اليابانيين سان ديجو و كرانبوري، نيوجيرسي 14 فبراير 2017 (غلوب نيوزوير) 8212 أميكوس ثيرابيوتيكش (ناسداك: فولد)، وهي شركة التكنولوجيا الحيوية في طليعة من العلاجات لنادرة وأمراض الأيتام، اليوم عن تحليلات بيانات إيجابية جديدة لجزيء صغير عن طريق الفم فارماكولوجيكال تشابيرون ميغالاستات هكل (ميغالاستات) لمرض فابري في ندوة العالم 2017 في سان دييغو، كاليفورنيا. وقال بار بارث، المدير الطبي لشركة أميكوس ثيرابيوتيكش، إن التحليلات الجديدة التي أبرزت في هذه السنة ندوة العالم تضيف إلى مجموعة البيانات الهامة بالفعل والتي تثبت الفوائد المتعددة للعلاج مع المهاجرون في مرضى فابري الذين يعانون من طفرات قابلة للتغيير. هنا، فإن ارتباط الانخفاض في الركيزة المرض مع انخفاض في أعراض الإسهال يوفر المزيد من الأدلة على أن ميجالاستات له تأثير إيجابي على أعراض الجهاز الهضمي الهامة في فابري. هذه النتائج في أعراض الإسهال تدعم استراتيجية فابري التنظيمية الحالية لل ميغالاستات في الولايات المتحدة التي تقوم على تحسين في الإسهال في هذا العدد من المرضى. كما أننا ما زلنا على المسار الصحيح في اليابان مع تقديمنا إلى وكالة المستحضرات الصيدلانية والأجهزة الطبية استنادا إلى المرحلة الأولى والمرحلة الثالثة من الدراسات. كما أننا ملتزمون بتوفير إمكانية الوصول إلى هذا الدواء المهم للمرضى في الاتحاد الأوروبي، حيث تمت الموافقة عليه بالفعل، بالإضافة إلى مناطق جغرافية رئيسية أخرى. حقائق عن ميغالاستات لمرض فابري في الندوة العالمية 2017 المرحلة الثالثة التحليل بأثر رجعي 8211 الترابط بين خفض الركيزة والحد من الإسهال في ملصق 1 من دراسة 011 (فاسيتس) في المرضى فابري الذين كانوا صحن إلى إرت، تحليل بأثر رجعي من خط الأساس إلى الشهر 6 أن ميجالاستات يقلل الركيزة المرض (كيك غل-3) ويحسن أعراض الإسهال (غسرس-D) في المرضى الذين يعانون من مرض فابري مع الطفرات قابلة لل. وكانت أبرز النقاط الرئيسية على النحو التالي: أظهرت ميغالاستات انخفاضا كبيرا إحصائيا في نقطة النهاية مجتمعة من الركيزة المرض (كيك غل-3 والإسهال (غسر-D) (p0.009 1 من جانب واحد) وكان انخفاض في الركيزة المرض بشكل كبير مع تحسن في أظهر الإسهال 83 (1518) من المرضى المعالجين ميجالاستات انخفاض في الركيزة المرض وتحسن في الإسهال عند أي منهما أو كليهما كانت مرتفعة في خط الأساس مقارنة مع 33 (515) من المرضى الذين يعالجون مع الدواء الوهمي لدعم الموافقة الكاملة في الولايات المتحدة التي تمثل حوالي 25 من سوق فابري العالمي، وتخطط أميكوس لتأكيد الآثار المفيدة السريرية لل ميغالاستات في دراسة أعراض جي. ومن المتوقع أن تبدأ دراسة جي في عام 2017 في حوالي 35 مريضا فابري الذين هم صحن للعلاج والذين لديهم طفرة قابلة للشفاء والإسهال و وغيرها من أعراض جي أكثر من 50 من المرضى الذين يعانون من تقرير مرض فابري أو تظهر علامات جي والأعراض، بما في ذلك الإسهال، وآلام في البطن، والإمساك، استفراغ و غثيان. 2 داعمة الدوائية (بيكاي) دراسة للالرقم التنظيمي الياباني كما أعلن سابقا. ويعتزم أميكوس تقديم J-ندا في اليابان في النصف الأول من عام 2017. وسوف يستند J-ندا على البيانات من الدراسات السريرية المكتملة مع ميغالاستات، بما في ذلك محوري المرحلة 3 الدراسات وكذلك دراسة المرحلة 1 التي قيمت الدوائية (بيكاي) من ميغالاستات في المتطوعين اليابانيين. وقد تم تسليط الضوء على نتائج دراسة المرحلة الأولى هذه في الملصق رقم 3 في ندوة وورد 2017 مع أبرز النقاط الرئيسية على النحو التالي: كان التعرض للميغالاستات متشابها بين المتطوعين الأصحاء اليابانيين وغير اليابانيين لم تكن خصائص بيكاي للميغالاستات مختلفة بين اليابانيين وغير اليابانيين، المرضى اليابانيين الذين يعانون من مرض فابري اليابان تمثل ثاني أكبر سوق فابري في العالم حسب البلد، مع ما يقرب من 13 من 1.2B مبيعات فابري إرت العالمية ولدت في اليابان في عام 2015. 4 وأكدت وكالة الأدوية والأجهزة الطبية (بمدا) في اليابان سابقا أن والدراسات المنجزة من ميجالاستات تلبية متطلبات تقديم J-ندا دون الحاجة لإجراء دراسة سريرية إضافية في اليابان. وقد أخذت الهيئة في اعتبارها بيانات من المرضى اليابانيين المدرجة في برنامج المرحلة 3 وخصائص بيكاي مماثلة في الأفراد اليابانيين وغير اليابانيين. تم تصميم ميغالاستات لربط انتقائي وعكس مع تقارب عالية لمواقع نشطة من أشكال متحولة معينة من ألفا غال A، ويشار إلى الأنماط الجينية منها على أنها طفرات قابلة لل. في 30 مايو 2016، منحت المفوضية الأوروبية الموافقة الكاملة على الهجرة، تحت الاسم التجاري غالافولد، كعلاج الخط الأول لعلاج طويل الأمد للبالغين والمراهقين الذين تتراوح أعمارهم بين 16 سنة وما فوق مع تشخيص مؤكد لمرض فابري (ألفا - غالاكتوزيداز نقص) والذين لديهم طفرة قابلة للتحويل. قد تكون هذه الموافقة من الاتحاد الأوروبي بمثابة الأساس للموافقات التنظيمية في أكثر من ثلثي سوق فابري العالمي خارج الولايات المتحدة الأمريكية وقد بدأت أميكوس إطلاق التجاري من غالافولد في ألمانيا وتخضع لعمليات الاتحاد الأوروبي كل بلد على حدة لإطلاق في معظم دول الاتحاد الأوروبي خلال عامي 2016 و 2017. كما شرعت الشركة في تنفيذ برامج موسعة للوصول (إيب) في الاتحاد الأوروبي والأقاليم الأخرى خارج الولايات المتحدة التي توفر هذه الآلية للحصول على استرداد التكاليف قبل الموافقة الرسمية. حول غالفولد و أميناتابل موتاتيونس غلافولد (ميغالاستات) هو العلاج من الدرجة الأولى في فئتها المعتمدة في الاتحاد الأوروبي كعلاج وحيد لمرض فابري في المرضى الذين يعانون من الطفرات قابلة لل. غالافولد يعمل عن طريق تثبيت انزيم خلل في الجسم نفسه، لذلك يمكن مسح تراكم الركيزة المرض في المرضى الذين لديهم طفرات قابلة لل. تم استخدام مقايسة في المختبر (غالافولد أمنيابيليتي أساي) لتصنيف أكثر من 800 طفرات معروفة غلا قابلة للتنفيذ أو غير قابلة للعلاج مع غالافولد. يتضمن التسمية الحالية للاتحاد الأوروبي طفرات 313 غلا التي تم تحديدها وتحديدها لتكون قابلة للاستعمال استنادا إلى فحص قابلية غالافولد، والتي تمثل ما بين 35 و 50 من سكان فابري الذين تم تشخيصهم حاليا. يمكن لمقدمي الرعاية الصحية في الاتحاد الأوروبي الوصول إلى موقع غالفولدامنابيليتابل لتحديد بسرعة وبدقة تحديد الطفرات التي تصنف على أنها قابلة للاستعمال أو غير قابلة لل غالافولد. ويتوقع أميكوس تقديم تحديثات إلى الملصق حيث يتم تحديد واختبار طفرات غلا إضافية في فحص قابلية غلافولد. معلومات السلامة الهامة يجب أن يبدأ العلاج مع غالافولد والإشراف من قبل المتخصصين ذوي الخبرة في تشخيص وعلاج مرض فابري. لا ينصح غالافولد للاستخدام في المرضى الذين يعانون من طفرة غير قابلة للتغيير. غالافولد ليس المقصود للاستخدام المصاحب مع العلاج استبدال انزيم. لا ينصح غالافولد للاستخدام في المرضى الذين يعانون من مرض فابري الذين يعانون من القصور الكلوي الحاد (2). لم يتم بعد ضمان سلامة وفعالية غالافولد في الأطفال 015 سنة من العمر. لا حاجة تعديلات الجرعة في المرضى الذين يعانون من ضعف في الكبد أو في كبار السن من السكان. هناك خبرة محدودة جدا مع استخدام هذا الدواء في النساء الحوامل. إذا كنت حاملا، فكر في أنك حامل، أو تخطط لرضيع، ال تتناول هذا الدواء حتى تقوم بفحص طبيبك أو الصيدلي أو الممرضة. في حين أخذ غالافولد، ينبغي استخدام فعال لتحديد النسل. ومن غير المعروف ما إذا كان غالافولد يفرز في حليب الإنسان. موانع ل غالافولد تشمل فرط الحساسية للمادة الفعالة أو إلى أي من سواغ المدرجة في المعلومات بريسكريبينغ. وينصح دوريا مراقبة وظائف الكلى، ومعلمات تخطيط صدى القلب والعلامات الكيميائية الحيوية (كل 6 أشهر) في المرضى الذين بدأوا في غالافولد أو تحولت إلى غالافولد. أوفيردوس: يوصى بالرعاية الطبية العامة في حالة الجرعة الزائدة من غالافولد. وكان رد الفعل السلبي الأكثر شيوعا ذكرت الصداع، والتي شهدت من قبل ما يقرب من 10 من المرضى الذين تلقوا غالافولد. للحصول على قائمة كاملة من ردود الفعل السلبية، يرجى مراجعة ملخص خصائص المنتج. استدعاء الطبيب للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية. لمزيد من المعلومات الهامة للسلامة لغالافولد، بما في ذلك علم السلوك وطريقة الإدارة والتحذيرات الخاصة والتفاعلات المخدرات وردود الفعل السلبية، يرجى الاطلاع على سمبيك الأوروبي ل غالافولد المتاحة من موقع إما في ema. europa. eu. حول مرض فابري مرض فابري هو اضطراب تخزين الليزوزومية الموروثة الناجم عن نقص إنزيم يسمى ألفا غالاكتوزيداز A (ألفا غال A)، وهو نتيجة الطفرات في الجين غلا. الوظيفة البيولوجية الأولية من ألفا غال A هو أن تتحلل الدهون محددة في الليزوزومات، بما في ذلك غلوبوتريوسيلسيراميد (المشار إليها هنا غل-3 والمعروف أيضا باسم غب 3). الدهون التي يمكن أن تتحلل من قبل عمل ألفا غال A تسمى 8220substrates8221 من الانزيم. انخفاض أو غياب مستويات ألفا غال يؤدي النشاط إلى تراكم غل-3 في الأنسجة المتضررة، بما في ذلك الجهاز العصبي المركزي والقلب والكلى والجلد. ويعتقد أن التراكم التدريجي ل غل-3 يؤدي إلى اعتلال ووفيات مرض فابري، بما في ذلك الألم والفشل الكلوي وأمراض القلب والسكتة الدماغية. الأعراض يمكن أن تكون شديدة، تختلف من المريض إلى المريض، وتبدأ في سن مبكرة. كل مرض فابري هو التقدمي وقد يؤدي إلى تلف الجهاز بغض النظر عن وقت ظهور الأعراض. لمحة عن "أميكوس ثيرابيوتيكش": "أميكوس ثيرابيوتيكش" ("ناسداك: فولد") هي شركة عالمية للتكنولوجيا الحيوية في طليعة العلاجات للأمراض النادرة واليتيمة. ولدى الشركة مجموعة قوية من العلاجات المتقدمة لمجموعة واسعة من الأمراض الوراثية البشرية. وتشمل البرامج الرائدة في مجال تطوير الصدف الجزيئي الجزيئي الصغير ميجالاستات كعلاج وحيد لمرض فابري، و سد-101 لتحلل البشرة الفقاعي (إب)، فضلا عن العلاج البديل بالإنزيم الرواية (إرت) والمنتجات البيولوجية لمرض فابري، ومرض بومبى، و وغيرها من الأمراض النادرة والمدمرة. (1) D. جيرمان، وورد سيمبوسيوم 2017. آثار العلاج مع ميغالاستات على نقطة النهاية المشتركة من الكلى غلوبوتريوسيلسيراميد تراكم والإسهال في المرضى الذين يعانون من مرض فابري: نتائج من المرحلة 3 دراسة فاسيتس 2 هوفمان B إت آل. كلين غاسترونتيرول هيباتول. 20075 (12): 1447-1453. (3) F. جونسون، وورد وندر 2017. تعرض ميغالاستات في المتطوعين الصحيين اليابانيين والموضوعات غير اليابانية أدلة على أنها مشابهة للمرضى اليابانيين الذين يعانون من مرض فابري 4 إيداعات الشركة وتقدير أميكوس بيانات تطلعية يحتوي هذا البيان الصحفي 8220 تطلعي البيانات 8221 بالمعنى المقصود من قانون الاصلاحات الخاصة التقاضي الأوراق المالية لعام 1995، بما في ذلك البيانات المتعلقة بالبيانات والدراسات المقبلة والاستراتيجيات التنظيمية الجارية للمهاجرين. كلمات مثل، ولكن ليس على سبيل الحصر، نتطلع إلى، نعتقد، نتوقع، توقع، تقدير، تنوي، 8220 الثقة، 8221 8220 مشجعة، 8221 المحتملة، خطة، الأهداف، على الأرجح، قد، سوف، وينبغي، ويمكن، أو الكلمات تحديد البيانات تطلعي. وتستند البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي على إدارة 8217s التوقعات الحالية والمعتقد 8217s التي تخضع لعدد من المخاطر والشكوك والعوامل، بما في ذلك أن البيانات الواردة هنا لن تكون تنبؤية للنتائج في المستقبل، أن نتائج الدراسة في وقت لاحق لن دعم المزيد من تطوير الهجرة، أو حتى إذا كانت هذه النتائج في وقت لاحق مواتية، أن الشركة لن تكون قادرة على إكمال بنجاح، والحصول على الموافقة التنظيمية ل، أو نجحت في تسويق ميجالاستات. بالإضافة إلى ذلك، تخضع جميع البيانات المستقبلية للمخاطر والشكوك الأخرى المفصلة في تقريرنا السنوي عن الاستمارة 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2015 وتقرير ربع سنوي عن 10-Q للربع المنتهي في 30 سبتمبر 2016. كما ونتيجة لذلك، قد تختلف النتائج الفعلية جوهريا عن تلك الواردة في هذا البيان الصحفي أو المكالمة الجماعية المصاحبة أو البث الشبكي. يتم تحذيرك من عدم الاعتماد بشكل لا مبرر له على هذه البيانات التطلعية، التي تتحدث فقط من تاريخ هذا. جميع البيانات التطلعية مؤهلة بكاملها من خلال هذا البيان التحذيري، ونحن لا نتعهد بمراجعة هذا البيان الصحفي لتعكس الأحداث أو الظروف بعد تاريخ هذا التقرير. فابري ديسيس يسلط الضوء على 2017 - أبحاث وأسواق أبحاث وأسواق أعلنت إضافة خط أنابيب فابري يسلط الضوء على أنابيب - 2017 خطوط أنابيب المخدرات إلى عروضهم. يقدم هذا التقرير، أبرز معالم خط أنابيب فابري - 2017، أحدث المعلومات عن منتجات خطوط الأنابيب الرئيسية في سوق فابري ديسيس العالمي. ويغطي العلاجات الناشئة لمرض فابري في مراحل التطوير السريري النشطة بما في ذلك التجارب السريرية في مرحلة مبكرة ومراحل متأخرة. وتساعد بيانات خطوط الأنابيب الواردة في هذا التقرير المديرين التنفيذيين على تتبع المنافسة، وتحديد الشركاء، وتقييم الفرص، ووضع استراتيجيات لتنمية الأعمال التجارية، وتنفيذ صفقات الترخيص والترخيص الخارجي. مراحل التجربة السريرية: يقدم التقرير منتجات خط أنابيب مرض فابري من خلال مراحل التجارب السريرية بما في ذلك مرحلة مبكرة ومرحلة متأخرة من التطور - المرحلة 3 التجارب السريرية، المرحلة 2 التجارب السريرية، المرحلة 1 التجارب السريرية والبحوث قبل السريرية، ومرحلة الاكتشاف. فئات آلية الأدوية: يقدم التقرير منتجات خط أنابيب مرض فابري بواسطة آلية العمل المهيمنة. وهذا يساعد المديرين التنفيذيين تصنيف المنتجات على أساس فئة المخدرات وكذلك تقييم نقاط القوة والضعف من المركبات. يقدم التقرير منتجات خط أنابيب مرض فابري من قبل الشركة. إطالق اإلطالق على المدى القصير: تعرف على منتجات أنابيب أنابيب فابري التي ستطلق في الواليات المتحدة األمريكية والماجستير حتى عام 2020. 1. خط أنابيب مرض فابري حسب المراحل 2. خط أنابيب مرض فابري حسب فئة الدواء 3. خط أنابيب مرض فابري من قبل الشركة 4. فابري المرض المرحلة 3 البصيرة التجريبية السريرية 5. فابري المرض المرحلة 2 البصيرة التجريبية السريرية 6. فابري المرض المرحلة 1 البصيرة التجريبية السريرية 7. فابري المرض بريكلينيكال بحوث البصيرة 8. فابري الأمراض اكتشاف مرحلة البصائر